Genska terapija za lečenje rana kod pacijenata sa EB odobrena je od strane FDA
23.maja, 2023.godine je Američka Uprava za hranu i lekove odobrila Vyjuvek, vektorsku gensku terapiju baziranu na herpes-simplek virusu tipa 1 (HSV-1), za lečenje rana kod pacijenata starijih od 6 meseci sa bulozom distrofične epidermolize (DEB) sa mutacija(e) u genu kolagena tipa VII alfa 1 (COL7A1).
„Vyjuvek je prvi tretman genske terapije koji je odobrila FDA za DEB, redak i ozbiljan genetski poremećaj kože“, rekao je Peter Marks, MD, Ph.D., direktor FDA-ovog Centra za procenu i istraživanje biologije. „Današnja akcija pokazuje stalnu posvećenost FDA-e da podrži razvoj i evaluaciju novih tretmana koji se bave nezadovoljenim potrebama za retke bolesti ili stanja.
DEB je genetski poremećaj koji utiče na vezivno tkivo u koži i noktima i rezultat je mutacije(a) gena COL7A1. Ovaj gen kodira kolagen tipa VII (COL7), koji je esencijalni protein koji pomaže u jačanju i stabilizaciji spoljašnjeg i srednjeg sloja kože. Kada je COL7A1 nedostatak, slojevi kože se mogu odvojiti, uzrokujući bolne i iscrpljujuće plikove i rane. DEB se obično pojavljuje pri rođenju i deli se na dva glavna tipa u zavisnosti od obrasca nasleđivanja: recesivna distrofična buloza epidermolize (RDEB) i dominantna distrofična buloza epidermolize (DDEB).
Genska terapija lekom Vyjuvek je velika nada za sve obolele od EB. Udruženje Debra vas poziva da donirate i tako povećate šanse da oboleli u Srbiji dobiju gensku terapiju.
Broj računa kod OTP banka Srbija a.d.
325-9500600055446-67
Bezbednost i efikasnost leka Vyjuvek ustanovljena je prvenstveno u nasumičnoj dvostruko slepoj, placebom kontrolisanoj studiji koja je uključivala ukupno 31 subjekta sa DEB, uključujući 30 subjekata sa RDEB i jednog subjekta sa DDEB. U studiji su identifikovane dve DEB rane uporedive veličine na svakom pacijentu i nasumične da primaju ili lokalnu primenu Vyjuveka ili placebo na nedeljnoj bazi. Starost ispitanika se kretala od 1 godine do 44 godina (srednja starost 17 godina). Efikasnost je utvrđena poboljšanim zarastanjem rana, definisanim kao razlika u proporciji potvrđenog potpunog (100%) zatvaranja rane između rana koje su tretirane Vyjuvekom i rana koje su tretirane placebom nakon 24 nedelje. Šezdeset pet procenata rana tretiranih Vyjuvekom je potpuno zatvoreno, dok je samo 26% rana tretiranih placebom potpuno zatvoreno.
Pored toga, u drugoj kliničkoj studiji, dva mlada pacijenta sa RDEB (6 i 7 meseci starosti, respektivno) primala su Vyjuvek lokalno nedeljno bez ikakvih novih nalaza o bezbednosti.
Najčešći neželjeni efekti povezani sa Vyjuvekom uključivali su svrab, groznicu, crvenilo, osip, kašalj i curenje iz nosa.
Pacijenti ili negovatelji treba da preduzmu sledeće mere predostrožnosti tokom lečenja lekom Vyjuvek:
- Izbegavajte direktan kontakt sa tretiranim ranama (npr. dodirivanje i grebanje) i obloge tretiranih rana otprilike 24 sata nakon primene Vyjuveka. U slučaju slučajnog izlaganja, pacijenti i izložene osobe treba da očiste zahvaćeno područje.
- Operite ruke i nosite zaštitne rukavice kada menjate zavoje za ranu.
- Dezinfikujte zavoje od prve promene zavoja nakon Vyjuvek tretmana virucidnim agensom, kao što je 70% izopropil alkohol, 6% vodonik peroksid ili <0,4% amonijum hlorida, i odložite dezinfikovane zavoje u posebnu zapečaćenu plastičnu kesu u kućni otpad. Odložite naknadno korišćene zavoje i materijale za čišćenje u zapečaćenu plastičnu kesu i odložite u kućni otpad.
Ova aplikacija je dobila oznake Orphan Drug i Fast Track. Vyjuvek je takođe dobio oznake za naprednu terapiju regenerativne medicine i prioritetnu reviziju i vaučer za prioritetnu reviziju retke pedijatrijske bolesti. Program vaučera za prioritetnu reviziju retkih pedijatrijskih bolesti FDA ima za cilj da podstakne razvoj novih lekova i bioloških lekova za prevenciju i/ili lečenje retkih bolesti kod dece.
Odobrenje za Vyjuvek je dato kompaniji Kristal Biotech, Inc.
Izvor FDA.gov
